使用交叉验证风险评分方法开发针对双试验终点的预测特征

已有的交叉验证风险评分（CVRS）设计被提出用于利用高维数据（如遗传数据）开发和检验治疗在高疗效患者组（敏感组）中的有效性。该设计基于为每位患者计算风险评分并使用非参数聚类程序将其划分为簇。在某些场景中，考虑两种结局之间的权衡是可取的，例如疗效与毒性，或成本与效果。基于此动机，我们扩展 CVRS 设计（CVRS2）以考虑双结局。该设计采用划分为簇的二元风险评分。我们使用模拟数据评估 CVRS2 的性质，并说明其在一项随机精神病学试验中的应用。我们表明 CVRS2 能够在模拟数据中可靠地识别敏感组（新治疗对两种结局均提供获益的组）。我们将 CVRS2 设计应用于一项以犯罪者状态和物质使用状态为双结局并收集了大量基线协变量的心理学临床试验。CVRS2 设计对两种结局均产生显著治疗效应，而 CVRS 方法仅在预筛选协变量后才识别出犯罪者状态的显著效应。