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基于随机偏移干预和交叉验证目标学习的数据自适应效应修饰因子识别

统计方法学 2024-12-11 v2

摘要

在流行病学中,识别对暴露特别敏感的亚群以及那些可能从减少暴露的干预措施中获益不同的亚群至关重要。年龄、性别特异性脆弱性以及怀孕等生理状态等因素对于政策制定者制定监管指南至关重要。然而,当前用于估计异质性处理效应的半参数方法通常局限于二元暴露,并且可能像黑箱一样运作,缺乏针对亚群特定政策干预的清晰、可解释的规则。本研究引入了一种新方法,该方法使用交叉验证的目标最小损失估计(TMLE)结合数据自适应目标参数策略,来识别在模拟减少暴露的政策干预中具有最显著差异性影响的亚群。我们的方法是假设精简的,允许集成机器学习,同时仍能产生有效的置信区间。我们通过模拟和对美国国家健康与营养调查数据的应用证明了我们方法的稳健性。我们对NHANES中持久性有机污染物(POPs)和白细胞端粒长度(LTL)数据的分析将年龄识别为一个显著的效应修饰因子。具体来说,我们发现暴露于3,3',4,4',5-五氯联苯(PCNB)对LTL持续产生差异性影响,与老年人相比,暴露量减少一个标准差导致年轻人群的LTL增加更为显著。我们将我们的方法作为开源软件包EffectXshift提供,使研究人员能够研究连续暴露的效应修饰。EffectXshift包提供清晰且可解释的结果,为有针对性的公共卫生干预和政策决策提供信息。

关键词

引用

@article{arxiv.2406.10792,
  title  = {Data-Adaptive Identification of Effect Modifiers through Stochastic Shift Interventions and Cross-Validated Targeted Learning},
  author = {David McCoy and Wenxin Zhang and Alan Hubbard and Mark van der Laan and Alejandro Schuler},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2406.10792},
  year   = {2024}
}