多发性硬化症试验中首次事件时间与复发事件方法的比较
应用统计
2021-11-04 v1
摘要
抑制残疾进展是治疗多发性硬化症 (MS) 的重要目标。MS 的随机临床试验常以有序扩展残疾状态量表 (EDSS) 上首次确认的残疾进展 (CDP) 时间作为终点。然而，尤其是在进展型 MS 中，患者可能随时间经历反复的 CDP 事件。我们首先研究了如何定义复发残疾进展事件，然后考虑了可能提高统计效力并改善结果临床解释的复发事件分析方法。我们呈现了疾病活动数据及两项模拟研究的结果，这些研究将首次事件时间分析与复发事件分析（包括负二项、Andersen-Gill 和 Lin-Wei-Ying-Yang 模型）进行比较，以展示定义残疾进展的挑战，并确定适用于以残疾进展为终点的 MS 试验治疗比较的分析方法。本文基于 Alexandra Bühler 在乌尔姆大学的硕士论文，该论文在 Jan Beyersmann、Marcel Wolbers、Fabian Model 和 Qing Wang 的指导下完成。
引用
@article{arxiv.2111.01937,
title = {Comparison of Time-to-First-Event and Recurrent Event Methods in Multiple Sclerosis Trials},
author = {Alexandra Būhler},
journal= {arXiv preprint arXiv:2111.01937},
year = {2021}
}