针对死亡与发病复合终点的贝叶斯响应自适应随机化设计
统计方法学
2022-09-01 v3
摘要
在试验期间基于决策点前累积的观测响应将患者分配至治疗组，并对该分配进行序贯调整，可最小化预期失败数或最大化患者总获益。在本研究中，我们开发了一种贝叶斯响应自适应随机化(RAR)设计，靶向重症监护病房(ICU)入院患者的器官支持自由日(OSFD)终点。OSFD是在随机化后预定时间窗内免于器官支持天数的死亡与发病的混合指标。过去研究者将OSFD视为有序结局变量，其最低类别为死亡。我们针对死亡与发病的复合终点(如OSFD)提出了一种新颖的RAR设计，采用贝叶斯混合模型结合马尔可夫链蒙特卡洛抽样来估计OSFD的后验概率，并在每次 interim 确定治疗分配比例。我们进行了模拟，以比较所提设计在不同随机化规则与不同α消耗函数下的表现。结果表明，相较于其他现有自适应规则，我们使用贝叶斯推断的RAR设计将更多患者分配至表现更优的治疗臂，同时在一系列合理临床场景下保证了充分的检验效能与I类错误率控制。
引用
@article{arxiv.2208.08472,
title = {Bayesian response adaptive randomization design with a composite endpoint of mortality and morbidity},
author = {Zhongying Xu and Andriy I. Bandos and Tianzhou Ma and Lu Tang and Victor B. Talisa and Chung-Chou H. Chang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2208.08472},
year = {2022}
}