急性淋巴细胞白血病治疗反应与药物敏感性的贝叶斯建模
应用统计
2023-11-09 v1
摘要
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种异质性血液系统恶性肿瘤，涉及未成熟淋巴细胞的异常增殖，占大多数儿童癌症病例。得益于对疾病的更好理解带来了经临床试验证实的改进治疗策略，近几十年来儿童 ALL 的治疗管理取得了巨大进步。通常先给予首个化疗疗程（诱导期），随后使用抗白血病药物联合治疗。治疗早期疗效的衡量指标是微小残留病（MRD）。MRD 量化残留肿瘤细胞并指示治疗过程中的有效性。MRD 阳性定义为 MRD 值大于 0.01%，产生左删失观测。我们提出一个贝叶斯模型，用于研究患者特征与诱导期两个时间点观测到的 MRD 之间的关系。具体而言，我们通过自回归模型对观测 MRD 值建模，考虑数据的左删失以及部分患者在诱导期后已处于缓解期的事实。患者特征通过线性回归项纳入模型。特别地，基于患者样本体外检测的患者特异性药物敏感性被用于识别具有相似特征的人群。我们将此信息作为 MRD 模型中的一个协变量。我们采用马蹄先验（horseshoe priors）对回归系数进行变量选择以识别重要协变量。我们将所提方法拟合于圣裘德儿童研究医院开展的三项前瞻性儿童 ALL 临床试验数据。我们的结果强调，药物敏感性特征与白血病亚型在由连续 MRD 测量所衡量的诱导治疗反应中起着重要作用。
引用
@article{arxiv.2311.04408,
title = {Bayesian modelling of response to therapy and drug-sensitivity in acute lymphoblastic leukemia},
author = {Andrea Cremaschi and Wenjian Yang and Maria De Iorio and William E. Evans and Jun J. Yang and Gary L. Rosner},
journal= {arXiv preprint arXiv:2311.04408},
year = {2023}
}