一种用于比较和评估序贯临床试验中信息性期中决策的信息度量
统计方法学
2025-10-07 v3 信息论
math.IT
应用统计
摘要
成组序贯设计允许进行期中分析，并可能因有效性或无效性而提前停止。虽然这些适应性调整提高了试验效率和伦理考量，但也给适应性分析引入了偏倚。我们展示了在分析中未能考虑信息性期中决策会如何显著影响治疗效应的后验估计，常常导致与停止决策方向一致的过于乐观的置信区间。借鉴信息论，我们使用 Kullback-Leibler 散度来量化这种失真，并强调其在信息性期中决策事后评估中的应用，重点关注试验结束时的推断。与逐点比较不同，该度量提供了这种失真在整个参数空间上的综合总结。通过比较不同的决策边界和先验设定，我们说明了该度量如何能增进对试验结果的理解，并为未来适应性研究的规划提供信息。我们还引入了该度量的期望版本，以支持临床医生选择决策边界。这一指导通过提供对每个期中阶段引入的治疗效应失真的洞察，补充了基于 I 类错误率控制的传统策略。最后，在一项评估中枢神经系统疾病治疗方法的成组序贯试验中，展示了这种预实验度量的应用。
引用
@article{arxiv.2509.04904,
title = {An information metric for comparing and assessing informative interim decisions in sequential clinical trials},
author = {G. Caruso and W. F. Rosenberger and P. Mozgunov and N. Flournoy},
journal= {arXiv preprint arXiv:2509.04904},
year = {2025}
}