结构累积生存模型下随机试验中处理转换因果校正的新方法
统计方法学
2021-03-24 v1 应用统计
摘要
随机对照试验中，当被随机分配至某一治疗组的患者在随访期间转换至另一治疗组时，即发生处理转换 (treatment switching)。这可能发生于疾病进展时，此时对照组患者可能被提供试验性治疗。众所周知，若未考虑处理转换，会严重稀释治疗对总生存的估计效应。本文旨在通过对 Optimized Treatment That Includes or Omits NRTIs (OPTIONS) 试验中接受含或不含核苷类逆转录酶抑制剂 (NRTIs) 新抗逆转录病毒方案受试者的再分析，评估 NRTIs 对安全性结局（至首次重度或更重体征/症状时间）的治疗效应时，考量处理转换的潜在影响。我们提出结构累积生存模型 (SCSM) 下的治疗因果效应估计量，利用随机化作为工具变量以应对选择性处理转换。与常用于处理转换的 Robins 加速失效时间模型不同，所提方法避免了估计所需的人工删失。我们在标准正则条件下证明该估计量一致且渐近高斯。同时给出相合方差估计量，并通过简单重采样方法在累积强度尺度上提供比较治疗组间随时间因果差异的均匀置信带。我们开发了名为 “ivsacim” 的 R 包实现所有方法，可自由从 R CRAN 下载。通过大量模拟考察了估计量的有限样本表现。
引用
@article{arxiv.2103.12206,
title = {A New Causal Approach to Account for Treatment Switching in Randomized Experiments under a Structural Cumulative Survival Model},
author = {Andrew Ying and Eric J. Tchetgen Tchetgen},
journal= {arXiv preprint arXiv:2103.12206},
year = {2021}
}