基于扩展长格式数据结构的拟合多状态治愈模型的一般方法
统计方法学
2024-12-02 v2
摘要
多状态治愈模型是一种统计框架，用于分析和表示个体随时间在不同状态之间的转换，同时考虑初始治疗后可能被治愈的情况。该模型在儿科肿瘤学中特别有用，因为一部分患者群体通过治疗达到治愈，因此永远不会经历某些事件。尽管其重要性，但关于多状态治愈模型的结构尚未达成普遍共识。我们的研究通过一组非治愈状态为定义此类模型提供了一个新颖的框架。我们开发了一种基于扩展长数据格式的通用算法，该格式是传统长数据格式的扩展，其中一次转换可以被分成两行，每行分配一个反映其治愈状态后验概率的权重。多状态治愈模型建立在当前的多状态模型和混合治愈模型框架之上。所提出的算法利用了期望最大化（EM）算法和加权似然表示，因此易于使用标准软件包实现。此外，它有助于动态预测。该算法应用于欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）的数据。EM 算法中估计参数的标准误差通过非参数自举程序获得，同时也给出了涉及计算观测对数似然的二阶导数矩阵的方法。
引用
@article{arxiv.2409.09865,
title = {A general approach to fitting multistate cure models based on an extended-long-format data structure},
author = {Yilin Jiang and Harm van Tinteren and Marta Fiocco},
journal= {arXiv preprint arXiv:2409.09865},
year = {2024}
}