用于基于参考插补与临界点分析的因果建模框架
统计方法学
2017-05-15 v1
摘要
我们考虑在随机安慰剂对照或标准护理对照的药物试验中估计“事实上的（de facto）”或有效性估计量（effectiveness estimand），其结果为定量指标，且停用研究性治疗的患者此后不被随访。Carpenter等人（2013）提出了基于参考的插补方法，使用参考臂来告知停药后结果的分布，从而告知一个插补模型。然而，这些基于参考的插补方法未得到正式论证。我们提出一个因果模型，该模型在潜在结果框架中明确作出了关于停药后治疗维持因果效应的假设。我们展示以对照组为参考臂的“jump to reference”、“copy reference”和“copy increments in reference”基于参考的插补方法，是该因果模型在因果治疗效应特定假设下的特例。给出了模拟研究的结果。我们还展示该因果模型为临界点敏感性分析提供了一个灵活且透明的框架，其中我们改变关于停药治疗因果效应的假设。我们用来自两个纵向临床试验的数据阐明了该方法。
引用
@article{arxiv.1705.04506,
title = {A causal modelling framework for reference-based imputation and tipping point analysis},
author = {Ian R. White and Royes Joseph and Nicky Best},
journal= {arXiv preprint arXiv:1705.04506},
year = {2017}
}