基于部分验证证据的治疗推荐器训练与验证
机器学习
2024-06-12 v1 统计方法学
摘要
当前的临床决策支持系统（DSS）在来自目标诊疗机构的观察性数据上进行训练和验证。这在治疗已在随机临床试验（RCT）中验证但尚未在任何诊疗机构中引入的情况下具有问题。本文报告了一种使用RCT数据训练和验证DSS的方法。我们所面临的关键挑战包括缺失性——治疗分配的依据缺失（分配是随机的），以及缺失的验证证据，因为治疗对患者的有效性仅能针对实际分配给该患者的治疗进行验证（即真实性）。我们采用来自多臂RCT的数据，该RCT调查了针对240多名来自5个临床中心的耳鸣患者的单一或联合治疗的有效性。为应对'缺失依据'挑战，我们重新建模目标变量（结局），以抑制随机分配治疗的影响，并控制治疗的总体效果。我们的方法也能鲁棒地处理特征中的缺失值以及每个RCT臂中患者数量较少的情况。针对'缺失验证证据'问题，我们采用反事实治疗验证方法，该方法比较DSS建议的有效性与RCT分配的有效性——即在建议与分配一致时与不一致时。我们展示了该方法能够利用RCT数据进行学习和验证，表明DSS所建议的治疗可改善结局。结果受限于每个治疗的患者数量较少；尽管我们的集成方法旨在缓解这一影响，但方法的预测性能会受到数据稀少的影响。我们为在RCT中测试但尚未在临床中部署的治疗建立决策支持常规程序提供了依据。
引用
@article{arxiv.2406.06654,
title = {Training and Validating a Treatment Recommender with Partial Verification Evidence},
author = {Vishnu Unnikrishnan and Clara Puga and Miro Schleicher and Uli Niemann and Berthod Langguth and Stefan Schoisswohl and Birgit Mazurek and Rilana Cima and Jose Antonio Lopez-Escamez and Dimitris Kikidis and Eleftheria Vellidou and Ruediger Pryss and Winfried Schlee and Myra Spiliopoulou},
journal= {arXiv preprint arXiv:2406.06654},
year = {2024}
}