前-后因子设计中聚类数据的非参数方法

在涉及聚类单元的重复测量因子设计中，通常采用线性混合效应模型等参数方法来处理受试者内相关性。然而，这些参数模型的连续性、正态性等假设在许多情形下往往难以满足。同方差假设在实践中亦难以验证。此外，当数据以非度量尺度测量时(如生活质量结局中常见的情况)，这些假设甚至可能不切实际。本文引入前-后测量的因子设计中针对聚类数据的非参数效应量度量。该效应量度量提供了直观可解释且信息丰富的处理效应与时间效应的概率比较。簇内观测间的依赖关系在各处理组间可为任意形式。我们将讨论效应量估计量及其用于计算置信区间和进行假设检验的渐近性质。研究了具有$\chi^2$近似、并在小样本中保留部分最优渐近行为的ANOVA型统计量。在每个处理组内，我们允许部分簇包含前、后干预期均测量的观测(称为完整簇)，而其他簇仅含前或后干预期之一的观测(称为不完整簇)。我们的方法在存在多种聚类形式时尤为有效。所发展的非参数方法通过一项三臂室内木烟减排随机试验的数据加以说明。该研究考虑了两种主动处理以改善使用燃木炉供暖家庭中儿童的哮喘症状。