针对纵向重复测量数据的目标估计量的工具变量方法:在 STEP 1 试验中的应用
统计方法学
2024-07-04 v1
摘要
STEP 1 试验评估了在 68 周内服用司美格鲁肽与安慰剂对体重的影响。与任何评估长期干预的研究一样,该试验观察到了不依从现象。原始试验分析在估计目标框架内,将不依从视为并发事件。主要分析采用治疗策略策略,将其视为治疗的一部分,因此未作调整。补充分析则采用假设策略,针对一个假设所有参与者均依从、且不存在任何基线后变量混杂依从性与结局这一假设下才能实现的估计目标。我们提出了一种替代的工具变量方法来处理不依从,该方法不依赖上述“无混杂”假设,并且对依从性概率为正的假设(阳性假设)的违反不太敏感(例如,即使在依从性被强制的情况下也能有效)。与许多现有的工具变量方法不同,我们的方法充分利用了重复测量的结局数据,并允许治疗依从性对参与者体重的影响随时间变化。我们展示了该方法为定义两个不同的假设估计目标提供了自然框架:一个假设所有参与者均依从司美格鲁肽,另一个假设所有参与者均同时依从司美格鲁肽和安慰剂。当应用于 STEP 1 研究时,两种估计目标均提示司美格鲁肽治疗具有持续且逐渐减弱的减重效果。
引用
@article{arxiv.2407.02902,
title = {Instrumental Variable methods to target Hypothetical Estimands with longitudinal repeated measures data: Application to the STEP 1 trial},
author = {Jack Bowden and Jesper Madsen and Bryan Goldman and Aske Thorn Iversen and Xiaoran Liang and Stijn Vansteelandt},
journal= {arXiv preprint arXiv:2407.02902},
year = {2024}
}