临床试验中的估计目标与累积发生率函数回归：关于可解释性与稳健性的一些新结果
统计方法学
2024-01-11 v1
摘要
在涉及竞争风险和半竞争风险的临床试验环境中，对治疗效果进行建模和检验时，常采用基于累积发生率函数变换的回归分析。常见的框架包括 Fine-Gray 模型和基于直接二项式回归的模型。利用大样本理论，我们推导了当数据根据乘性强度模型生成时，基于此类模型的治疗效果估计量的极限值，并表明该估计目标对若干过程特征敏感。我们还检验了基于累积发生率函数回归模型的假设检验在不同类型原假设下的拒绝率，并据此建立了一个稳健性性质。在此类情境下，对治疗效果进行支持性的二次分析对于确保全面理解治疗效果的性质至关重要。本文提供了一个应用于骨转移乳腺癌患者姑息研究的实例说明。
引用
@article{arxiv.2401.04863,
title = {Estimands and cumulative incidence function regression in clinical trials: some new results on interpretability and robustness},
author = {Alexandra Bühler and Richard J Cook and Jerald F Lawless},
journal= {arXiv preprint arXiv:2401.04863},
year = {2024}
}