增强处理效应估计：利用双重惩罚积分估计器整合随机试验与外部对照的模型鲁棒方法
统计方法学
2023-07-11 v1
摘要
随机试验（REs）是处理效应评估的基石。然而，出于实际考量，REs 可能难以招募足够患者。外部对照（ECs）可补充 REs 以提升估计效率。但 ECs 与同期对照（CCs）之间可能存在不可比性，导致误导性的处理效应评估。我们引入一种新颖的偏倚函数来度量 ECs 与 CCs 之间结果均值函数的差异。我们证明，由该偏倚函数增广的 ANCOVA 模型对 ECs 给出了平均处理效应的一致估计量，无论 ANCOVA 模型是否正确。为容纳 ANCOVA 模型与偏倚函数可能不同的结构，我们提出了对两个函数采用不同惩罚项的双重惩罚积分估计器（DPIE）。在适当选择惩罚参数下，即便存在模型误设，我们的 DPIE 也确保一致性、 oracle 性质与渐近正态性。DPIE 比仅由 REs 得出的估计量更高效，这通过理论与实验结果得到验证。
引用
@article{arxiv.2307.04304,
title = {Enhancing Treatment Effect Estimation: A Model Robust Approach Integrating Randomized Experiments and External Controls using the Double Penalty Integration Estimator},
author = {Yuwen Cheng and Lili Wu and Shu Yang},
journal= {arXiv preprint arXiv:2307.04304},
year = {2023}
}