真实世界数据中药物疗效研究里的长期趋势效应

我们在一项针对近期获批药物的疗效研究中发现了长期趋势偏差。我们比较了接受新获批药物治疗的患者与暴露于标准治疗的患者之间的治疗结果。所有在新药获批日期之后被诊断的患者均被纳入考虑。我们构建了一个机器学习因果推断模型，以确定可能对新获批药物反应更好的患者亚群。在识别出数据中存在的长期趋势偏差后，我们尝试以两种不同的方式对该偏差进行调整。首先，我们根据患者治疗（新药或标准治疗）开始距新药获批日期的天数对患者进行匹配。其次，我们在模型中纳入了一个协变量，表示新药获批日期与治疗（新药或标准治疗）开始日期之间的天数。两种方法均未能完全消除该偏差。我们将残余偏差归因于患者疾病严重程度的差异或其他未测量的患者特征。倘若我们未能识别出数据中的长期趋势偏差，该因果推断模型本会在未考虑此潜在偏差的情况下被解读。意识到、检验并处理数据中的潜在偏差，对于降低 AI 建模中的不确定性至关重要。