通过直接最大化与惩罚在多中心研究中开发生物标志物组合
应用统计
2019-10-08 v1 统计方法学
摘要
受一项急性肾损伤研究的启发，我们考虑涉及多中心患者的生物标志物研究设定，其目标是开发生物标志物组合用于诊断、预后或筛查。随着生物标志物研究规模扩大，此类数据结构将更频繁出现。在存在多中心的情况下，评估给定组合预测能力的一种方式是考虑中心调整 AUC（aAUC），即该组合在各中心区分病例与对照能力的概要度量。我们提议不直接使用诸如逻辑回归的通用方法来构建生物标志物组合，而是直接最大化 aAUC。此外，可能期望具有跨中心性能相似的生物标志物组合。为此，我们允许对中心特异性 AUC 的变异性进行惩罚。我们证明了所得组合的合意渐近性质。模拟提供了小样本证据，表明最大化 aAUC 可得到性能改进的组合。我们还使用模拟数据来说明通过最大化 aAUC 同时惩罚变异性来构建组合的效用。最后，我们将这些方法应用于急性肾损伤研究的数据。
引用
@article{arxiv.1910.02105,
title = {Developing Biomarker Combinations in Multicenter Studies via Direct Maximization and Penalization},
author = {Allison Meisner and Chirag R. Parikh and Kathleen F. Kerr},
journal= {arXiv preprint arXiv:1910.02105},
year = {2019}
}
备注
31 pages (including appendices)