提高研究效率的偏倚抽样设计：影响哮喘儿童肺功能随时间变化的因素
应用统计
2015-09-17 v1
摘要
儿童哮喘管理计划 [Control. Clin. Trials 20 (1999) 91-120; N. Engl. J. Med. 343 (2000) 1054-1063] 的子研究旨在识别与哮喘症状和肺功能相关的患者特征。为了确定遗传测量是否与用力肺活量 (FVC) 测量的肺功能轨迹相关，对主队列研究中的儿童回顾性地评估了候选基因座。鉴于参与者的负担和财务资源的限制，通常希望选定一个子样本来获取昂贵测量的数据。能够利用整个队列的纵向结果来选择性地测量信息丰富个体的方法一直很有前景，但其使用仅限于对目标子样本的分析。在本文中，我们详细介绍了两种多重插补分析策略，它们利用未抽样受试者的结果和部分观测的协变量数据，并刻画了可用于未来肺功能和其他结果研究的替代设计与分析组合。与标准设计相比，通过目标抽样设计获得的候选预测因子（例如 IL10 细胞因子多态性）关联可以以极高的效率进行估计。此外，尽管多重插补可以显著提高所有受试者均可获得的协变量（例如性别和基线年龄）的估计效率，但对于目标样本独有的预测因子相关参数，仅观察到相对适度的效率提升。我们的结果表明，通过使用依赖结果的设计和相关的全队列分析，可以高效地进行未来的纵向轨迹研究。
引用
@article{arxiv.1509.04824,
title = {Biased sampling designs to improve research efficiency: Factors influencing pulmonary function over time in children with asthma},
author = {Jonathan S. Schildcrout and Paul J. Rathouz and Leila R. Zelnick and Shawn P. Garbett and Patrick J. Heagerty},
journal= {arXiv preprint arXiv:1509.04824},
year = {2015}
}
备注
Published at http://dx.doi.org/10.1214/15-AOAS826 in the Annals of Applied Statistics (http://www.imstat.org/aoas/) by the Institute of Mathematical Statistics (http://www.imstat.org)