生物标志物变异性的贝叶斯半参数模型
统计方法学
2025-11-21 v1 应用统计
摘要
人们日益关注生物标志物轨迹中个体内变异性 (WIV) 在评估疾病风险和病程中的作用。近期关注的一个基于轨迹的定义将 WIV 描述为潜在生物标志物轨迹的曲率导数特征 (TB-WIV)。要严格评估 TB-WIV 与临床结局之间的关联并进行动态风险预测，需要对长期数据和事件时间数据进行联合建模 (JM)。然而，关键在于在该框架下指定长期轨迹，这提出了方法论挑战。本文在 JM 框架下，探讨了三种贝叶斯半参数方法用于长期建模和 TB-WIV 估计，以提高现有方法的稳定性和准确性。我们首次引入两种关键方法：一种基于贝叶斯样条 (P-spline)，另一种基于函数主成分分析 (FPCA)。通过大量模拟研究，我们在两种重要的 TB-WIV 定义下比较其性能，并对现有方法进行评估。我们的结果表明，所提出的 P-spline 和 FPCA 方法在推断和预测方面总体上具有优势，同时也提供了指导方法选择和解释推断结果的见解。将所提方法应用于英国囊性肺病注册数据，首次识别出肺功能 TB-WIV 与囊性肺病患者死亡风险呈显著正相关，并显示出改进的生存预测性能。
引用
@article{arxiv.2511.15882,
title = {Bayesian semiparametric modelling of biomarker variability in joint models},
author = {Sida Chen and Jessica K. Barrett and Marco Palma and Jianxin Pan and Brian D. M. Tom},
journal= {arXiv preprint arXiv:2511.15882},
year = {2025}
}