利用患者登记数据的（无）界纵向标志物、竞争风险和复发事件的联合模型
统计方法学
2024-05-28 v1
摘要
纵向和生存数据的联合模型已成为研究重复测量的生物标志物与临床事件之间关联的流行框架。然而，处理复杂的生存数据结构，特别是在单个模型中同时处理复发事件和竞争事件时间，仍然是一个挑战。这导致重要信息被忽略。此外，现有框架对连续标志物使用高斯分布，这可能不适合有界生物标志物，导致关联估计有偏。为了解决这些局限性，我们提出了一个贝叶斯共享参数联合模型，该模型同时容纳多个（可能是有界的）纵向标志物、一个复发事件过程和竞争风险。我们使用贝塔分布来建模任何区间(a,b)内有界的响应，而不牺牲关联的可解释性。该模型提供多种关联形式、不连续风险区间以及间隙时间和日历时间尺度。模拟研究表明它优于更简单的联合模型。我们利用美国囊性纤维化基金会患者登记处来研究肺功能和体重指数变化与复发性肺部恶化风险之间的关联，同时考虑死亡和肺移植的竞争风险。我们的高效实现允许快速拟合模型，尽管其复杂性和该患者登记处的大样本量。我们的综合方法通过比以前更精确地量化最重要的临床标志物和事件之间的关系，为囊性纤维化疾病进展提供了新的见解。该模型实现在R包JMbayes2中可用。
引用
@article{arxiv.2405.16492,
title = {A joint model for (un)bounded longitudinal markers, competing risks, and recurrent events using patient registry data},
author = {Pedro Miranda Afonso and Dimitris Rizopoulos and Anushka K. Palipana and Emrah Gecili and Cole Brokamp and John P. Clancy and Rhonda D. Szczesniak and Eleni-Rosalina Andrinopoulou},
journal= {arXiv preprint arXiv:2405.16492},
year = {2024}
}