认知与功能下降的自动预测可显著减少早期阿尔茨海默病临床试验所需受试者数量
定量方法
2021-01-22 v1
摘要
引言：阿尔茨海默病进展的异质性使得预测个体患者的认知和功能下降速率具有挑战性。短期预测工具可有助于丰富临床试验设计，并将预防策略聚焦于风险最高的患者。方法：我们构建了一个预后模型，使用基线认知评分和基于 MRI 的特征来确定哪些轻度认知障碍受试者在 2 年和 3 年随访期（典型的临床试验时长）内保持稳定，哪些出现功能下降（以 CDR-SB 增加 2 分衡量）。结果：结合两组特征预测 2 年认知下降的准确率为 77%（灵敏度 81%，特异度 75%）（3 年准确率为 74%，灵敏度 75%，特异度 73%）。使用此工具筛选试验参与者，在假设治疗可使认知下降减少 25% 的情况下，使 2 年研究所需样本量减少 3.8 倍（3 年研究减少 2.8 倍）。讨论：该队列富集工具可通过增加临床试验效能来加速治疗开发。
引用
@article{arxiv.2101.08346,
title = {Automatic prediction of cognitive and functional decline can significantly decrease the number of subjects required for clinical trials in early Alzheimer's disease},
author = {Neda Shafiee and Mahsa Dadar and Simon Ducharme and D. Louis Collins},
journal= {arXiv preprint arXiv:2101.08346},
year = {2021}
}