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生存试验中治疗交叉分析的三状态统一模型框架

统计方法学 2024-09-18 v2

摘要

我们提出了一个三状态统一模型框架,用于评估存在治疗交叉的临床试验中的治疗效果。研究人员提出了多种方法来估计假设未发生治疗交叉时本应观察到的治疗效果。然而,从统计学角度理解这些不同方法之间联系的工作很少。所提出的TSM框架统一了现有方法,有效识别了每种方法的潜在偏差、模型假设和固有局限性。这可以指导研究人员理解这些方法何时适用,并为其数据选择合适的方法。TSM框架还有助于创建新方法来调整治疗交叉带来的混杂效应。为了说明这一能力,我们引入了一种属于该框架的新插补方法。通过模拟实验,我们展示了不同方法在估计治疗效果方面的表现。实现TSM框架内方法的代码可在https://github.com/JasonZhao111/TSM获取。

关键词

引用

@article{arxiv.2401.17008,
  title  = {A Unified Three-State Model Framework for Analysis of Treatment Crossover in Survival Trials},
  author = {Zile Zhao and Ye Li and Xiaodong Luo and Ray Bai},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2401.17008},
  year   = {2024}
}

备注

39 pages, 7 figures, 4 tables. Another method was added to Section 3.6, and more extensive simulation studies were added to Section 4 and Appendix B