基于半参数贝叶斯的随机临床试验中带时间-事件与毒性数据的人群发现方法
应用统计
2019-10-29 v1
摘要
Morita 与 M"uller (2017, Biometrics, 1355-1365) 提出了一种基于效用的贝叶斯人群发现(BaPoFi)方法，用于分析随机临床试验数据，旨在识别良好的预测性基线协变量，以优化未来研究的目标人群。该方法将人群发现过程构建为一个形式化决策问题，并结合使用随机森林定义回归均值函数的灵活概率模型。BaPoFi 被构建为处理单一连续或二值结果变量。本文中，我们发展 BaPoFi-TTE 作为早期方法的扩展，用于具有删失的时间-事件(TTE)数据这一临床重要情形，并同时考虑毒性结果。我们使用半参数失效时间模型对 TTE 数据与基线协变量的关联进行建模，其中未知误差项采用 P\'olya 树先验，回归均值函数采用随机森林。我们定义了一种效用函数，权衡疗效与毒性之间的取舍，作为人群发现的重要临床考量之一。我们在大量模拟研究中检验了所提方法的运行特性。为说明起见，我们将所提方法应用于一项随机肿瘤学临床试验的数据。基于参数模型的同一数据的初步分析中所存在的问题促使了所提更一般方法的发展。
引用
@article{arxiv.1910.12174,
title = {A Semi-parametric Bayesian Approach to Population Finding with Time-to-Event and Toxicity Data in a Randomized Clinical Trial},
author = {Satoshi Morita and Peter Müller and Hiroyasu Abe},
journal= {arXiv preprint arXiv:1910.12174},
year = {2019}
}
备注
25 pages, 4 figures