一种用于观测数据可迁移性与数据融合的校准方法

临床研究中的两个重要考量是对内部效度和外部效度的恰当评估。虽然随机临床试验可克服若干内部效度威胁，但可能易于出现较差的外部效度。反之，从广泛可推广人群中抽取的大型前瞻性观测研究可能具有外部效度，但易受内部效度威胁，特别是混杂。因此，分别用于内部和外部有效因果推断的、解决混杂并增强研究结果跨人群可迁移性的方法至关重要。这些问题也存在于与可迁移性密切相关的另一问题，即数据融合中。我们开发了一种校准方法以生成平衡权重，解决混杂和抽样偏差，从而能够对目标人群平均处理效应进行有效估计。我们将该校准方法与另外两种双重稳健方法进行比较，后者估计某一干预在第二个可能不相关的目标人群中对结果的影响。所提出的方法可扩展以解决数据融合问题，即利用来自两个从不同人群抽取的相关研究的数据评估干预效应。我们进行了模拟研究以展示不同技术的优劣与相似之处。我们还在一项启发性真实数据示例中检验了校准方法的性能，该示例比较了在历史队列中描述的大双胍类与磺脲类——初始治疗最常用的两类口服糖尿病药物——对全因死亡率的效应是否适用于当代美国退伍军人糖尿病队列。