中文

结局测量误差校正的可迁移性:从验证研究到干预试验

统计方法学 2020-04-06 v3 应用统计

摘要

许多生活方式干预试验依赖于收集自我报告的结局(如膳食摄入)来评估干预效果。自我报告的结局测量存在测量误差,可能影响处理效应估计。外部验证研究同时测量自我报告的结局及相应的生物标志物,因此可用于测量误差校正。然而,大多数验证数据仅与控制条件下的结局相关。已有统计方法利用外部验证数据校正控制下的结局测量误差,然后围绕处理下的误差进行敏感性分析,以获得校正后的平均处理效应估计。但该方法的一个潜在假设是:验证样本与干预试验中结局的测量误差结构相同,从而误差校正可迁移至试验。这一假设未必总是成立。本文提出一种调整验证样本使其更接近试验样本的方法,从而得到可迁移性更强的测量误差校正。我们还正式探讨了不良可迁移性导致偏倚可能出现的情形。最后,我们通过模拟评估该方法性能,并以 PREMIER(一项以自我报告钠摄入为结局的多臂生活方式干预试验)和 OPEN(一项同时测量自我报告饮食与尿液生物标志物的验证研究)进行说明。

关键词

引用

@article{arxiv.1907.10722,
  title  = {Transportability of Outcome Measurement Error Correction: from Validation Studies to Intervention Trials},
  author = {Benjamin Ackerman and Juned Siddique and Elizabeth A. Stuart},
  journal= {arXiv preprint arXiv:1907.10722},
  year   = {2020}
}