概念验证研究到更确证性研究中选择偏倚的理解与校正
统计方法学
2020-06-11 v1
摘要
人们早已注意到，小型早期研究中观察到的疗效通常优于后期较大研究中观察到的疗效。历史上，早期概念验证研究中疗效结果的高估要么被忽略，要么使用频率学派或贝叶斯方法凭经验进行校正。在本文中，我们从测量误差模型和选择偏倚的角度系统解释了小型早期研究中疗效结果高估的潜在原因。建立了一个系统方法，从频率学派和贝叶斯两个角度校正早期研究的结果。提出了一种层次模型来估计一组化合物的疗效分布，该分布可作为贝叶斯方法的先验分布。我们通过理论证明，该系统性校正为一组化合物的真实平均疗效提供了无偏估计量。将该校正应用于糖尿病和免疫学中一组化合物的早期小型与后期较大研究的配对疗效数据。校正后，早期小型研究中的偏倚似乎被消除了。
引用
@article{arxiv.2006.05795,
title = {Understanding and adjusting the selection bias from a proof-of-concept study to a more confirmatory study},
author = {Yongming Qu and Yu Du and Ying Zhang and Lei Shen},
journal= {arXiv preprint arXiv:2006.05795},
year = {2020}
}