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临床研究中带重复测量的协变量依赖方法一致性的树模型

统计方法学 2026-04-01 v1 应用统计

摘要

背景:在临床研究中,常用于评估两种或多种技术、设备或方法之间度量方法一致性的 Bland-Altman 分析。该方法也可处理每个受试者或观察单位的重复测量。然而,一个强烈且隐含的假设是方法的一致性在受试者之间是均匀的。目标:将此前针对单个测量/受试者的条件方法一致性的多变量建模扩展到频繁出现的重复测量情形。方法:适当的回归树(称为条件方法一致性树,COAT)被推广,以捕获方法一致性参数(即两种方法之间差异的期望和方差)对协变量的依赖性。这些参数被分解为受试者特定的分量,以 account for 重复测量。虽然树模型的理论、渐近性质已为人所知,但进行了一项模拟研究,以评估 COAT 在有限样本中的性能。心肌输出量测量设备的比较作为一个应用实例。结果:COAT 可用于配对和非配对重复测量的两个相关情形。在模拟研究中,它在名义水平上控制了类型 I 错误率,并且可以在样本量增加时检测协变量依赖的方法一致性。调整 Rand 指数(ARI)作为估计值与真实子群之间Concordance 的度量,接近最大值 1。心肌输出量的分析显示,患者特征可能影响测量设备之间的一致性,这对临床实践具有含义。结论:COAT 可在协变量依赖下明确定义异质方法一致性的子群,并在重复测量情形下进行适当的统计检验。

关键词

引用

@article{arxiv.2603.29539,
  title  = {Tree models for covariate-dependent method agreement with repeated measurements in clinical research},
  author = {Siranush Karapetyan and Achim Zeileis and Moritz Flick and Bernd Saugel and Alexander Hapfelmeier},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2603.29539},
  year   = {2026}
}

备注

number of pages: 22 number of figures: 10