未来不同于今日:开发转化性临床生物标志物时的模型评估考量
应用统计
2021-07-20 v1 机器学习
摘要
寻找转化性生物标志物处于医疗保健中个性化医学未来的中心舞台。我们观察到在识别稳健生物标志物方面的显著挑战,因为一些在某一场景中表现优异的生物标志物常在新试验中(例如不同人群、适应症)表现不佳。随着临床试验领域的快速发展(例如检测方法、疾病定义),新试验很可能在许多方面不同于既往试验,而在生物标志物开发中这一异质性应被考虑。对此,我们建议在评估生物标志物时构建进该异质性。在本文中,我们提出一种评估策略,使用留一研究法(LOSO)替代传统的交叉验证(cv)方法,以考量用于构建和测试生物标志物的各试验间潜在异质性。为展示 K 折与 LOSO cv 在估计生物标志物效应量方面的表现,我们利用了来自临床试验与模拟研究的数据。在我们的评估中,LOSO cv 提供了对未来表现更客观的估计。该结论在不同评估指标与不同统计方法下均成立。
引用
@article{arxiv.2107.08787,
title = {The Future will be Different than Today: Model Evaluation Considerations when Developing Translational Clinical Biomarker},
author = {Yichen Lu and Jane Fridlyand and Tiffany Tang and Ting Qi and Noah Simon and Ning Leng},
journal= {arXiv preprint arXiv:2107.08787},
year = {2021}
}
备注
Paper has 4 pages, 2 figures. Appendix are supplementary at the end