利用目标群体汇总级数据进行可迁移性分析的目标汇总数据调整方法
统计方法学
2025-07-09 v2
摘要
可迁移性分析是一种因果推断框架，用于评估随机临床试验（RCT）或观察性研究的外部有效性。大多数现有的可迁移性分析方法要求源人群和目标人群均具备个体患者级数据（IPD），这在仅有目标汇总级数据（AgD）可用时缩小了其适用性。此外，考虑删失对于减少纵向数据中的偏倚至关重要，但在存在删失的情况下，基于 AgD 的可迁移性方法仍研究不足。在此，我们提出了一种名为“目标汇总数据调整”（TADA）的两阶段加权框架，以同时应对上述挑战。TADA 被设计为一种两阶段加权方案，以同时调整删失偏倚和效应修饰因子（EM）的分布失衡，其中最终权重是逆删失概率权重与利用矩方法导出的参与权重的乘积。我们进行了广泛的模拟研究以评估 TADA 的性能。结果表明，TADA 能够有效控制适合大多数实际场景的非极端范围内的删失所致偏倚，并增强在数据可用性受限环境下可迁移性分析的应用和临床可解释性。
引用
@article{arxiv.2412.12335,
title = {Target Aggregate Data Adjustment Method for Transportability Analysis Utilizing Summary-Level Data from the Target Population},
author = {Yichen Yan and Quang Vuong and Rebecca K Metcalfe and Tianyu Guan and Haolun Shi and Jay JH Park},
journal= {arXiv preprint arXiv:2412.12335},
year = {2025}
}