用于生存分析的平滑变换模型：基于 R 的教程
统计方法学
2025-03-25 v2
摘要
在过去五十年中，我们看到生存分析在方法论上取得了巨大进展，主要分为两个独立的分支：一支基于假设某种响应分布的参数化方法。然而更为突出的是主要依赖非参数/半参数估计的柔性方法分支。随着方法论的不断演进，在众多方法中导航并识别相应的可用软件资源正变得越来越困难。在处理区间删失或聚类生存数据、非比例风险或相依删失等更复杂的场景时，这一任务变得尤为具有挑战性。在本教程中，我们探讨了在 R 统计计算系统中使用平滑变换模型进行生存分析的潜力。这些模型提供了一个统一的极大似然框架，涵盖了一系列生存模型，包括诸如 Weibull 模型和著名的 Cox 比例风险模型的全参数化版本等成熟模型，以及对更复杂场景的扩展。在此框架内，我们探索了针对非比例/交叉风险、相依删失、聚类观测的平滑变换模型，以及向个性化医疗的扩展。通过将这些模型拟合到一项关于直肠癌治疗的双臂随机对照试验的生存数据中，我们演示了如何在 R 中的平滑变换模型框架内无缝执行生存分析任务。这是通过 "tram" 包及少数相关包提供的实现来完成的。
引用
@article{arxiv.2402.06428,
title = {Smooth Transformation Models for Survival Analysis: A Tutorial Using R},
author = {Sandra Siegfried and Bálint Tamási and Torsten Hothorn},
journal= {arXiv preprint arXiv:2402.06428},
year = {2025}
}