面向早期临床试验的风险包容性情境臂 bandit 算法
统计方法学
2026-02-13 v2
摘要
早期临床试验面临选择最优药物剂量以平衡安全性和有效性的挑战，这源于剂量-反应关系不确定以及参与者特征差异。传统的随机剂量分配常因未考虑个体协变量而暴露于亚最优剂量，导致样本量增大并延长药物开发周期。本文引入一种风险包容性情境臂 bandit 算法，利用多臂 bandit (MAB) 策略通过整合参与者特定数据优化剂量分配。算法将两种独立的 Thompson 采样器（一种用于疗效，一种用于安全性）结合，增强了剂量分配中疗效与安全性的平衡。效应大小通过广义渐近置信序列 (AsympCS) 进行估计，为时间序列因果推断提供统一的覆盖保障。AsympCS 的有效性也在可能模型误指定的 MAB 设置下得到证明。实证结果表明，该方法在优化剂量分配方面优于随机分配和仅聚焦疗效的传统情境 bandit 方法。此外，基于近期 IIb 期研究生成的真实数据实验结果与实际发现一致。
引用
@article{arxiv.2507.22344,
title = {Risk-inclusive Contextual Bandits for Early Phase Clinical Trials},
author = {Rohit Kanrar and Chunlin Li and Zara Ghodsi and Margaret Gamalo},
journal= {arXiv preprint arXiv:2507.22344},
year = {2026}
}