用于临床试验最优设计的多臂老虎机模型：益处与挑战

多臂老虎机问题（MABPs）是一类特殊的最优控制问题，非常适合于在多种情境下对不确定性下的资源分配建模。自从动态指数规则首次给出经典 MABP 的最优解以来，老虎机文献迅速多样化并成为一个活跃的研究课题。在该文献中，使用老虎机模型来最优设计临床试验成为一个典型的激励性应用，但由此产生的理论很少被用于临床试验的实际设计与分析。为此，我们综述了两种用于临床试验中处理最优分配的 MABP 决策论方法：无限时域贝叶斯伯努利 MABP 与有限时域变体。这些模型具有不同的理论性质，并在临床试验设计背景下导致不同的分配规则。我们评估了它们相对于其他分配规则（包括固定随机化）的性能。我们的结果表明，老虎机方法在将更多患者分配给更优治疗方面具有显著优势，但在其导致的统计功效方面存在严重局限。我们提出了一种新颖的基于老虎机的患者分配规则，克服了低功效问题，从而消除了其在实际使用中的潜在障碍。