虚拟双胞胎方法建模选择的实际指导
统计方法学
2021-11-18 v1 应用统计
摘要
个体对同一治疗的反应可能存在巨大差异，这种异质性推动了个性化医疗的发展。要实现这一目标，需要准确且可解释的方法来识别与治疗反应不同于人群平均水平的亚组。Foster 等人提出的虚拟双胞胎（VT）方法因其直观的框架而成为被高度引用和实施的亚组识别方法。然而，自其首次发表以来，许多研究者仍严重依赖作者最初的建模建议，而未考察更新且更强大的替代方案。这使得该方法的许多潜力未被发掘。我们全面评估了 VT 在其各组成步骤中采用不同方法组合、在一系列线性和非线性问题设定下的表现。我们的模拟表明，VT 第一步的方法选择对该方法整体准确性影响很大，而 Superlearner 是一个有前景的选择。我们通过将 VT 应用于一项随机双盲尼古丁减量试验中以识别具有异质性治疗效应的亚组，来说明我们的发现。
引用
@article{arxiv.2111.08741,
title = {Practical Guidance on Modeling Choices for the Virtual Twins Method},
author = {Chuyu Deng and David M. Vock and Dana M. Carroll and Jeffrey A. Boatman and Dorothy K. Hatsukami and Ning Leng and Joseph S. Koopmeiners},
journal= {arXiv preprint arXiv:2111.08741},
year = {2021}
}