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用于篮子试验的有限混合混合物模型

统计方法学 2026-05-12 v2 应用统计

摘要

随着肿瘤药物研发从细胞毒性药物向新一代靶向治疗和免疫肿瘤治疗的近期范式转变,具有相同或分子靶点的不同癌症(亚)型患者可能有资格参与篮子试验。贝叶斯分层建模(BHM)广泛用于篮子试验数据分析,其在不同队列(亚型)间自适应地借用信息,而非将数据完全合并或基于每个队列进行分层分析。然而,这些方法可能因可交换假设不成立而存在过收缩估计的风险。我们提出一种两步流程,以在合并分析与分层分析间寻找平衡。第一步,我们将其视为聚类问题,将具有相似治疗效应的队列分组为簇。第二步,我们在可交换假设下使用BHM的收缩估计量估计每个簇内各队列的治疗效应。对于聚类部分,我们采用有限混合混合物(MFM)方法以获得簇数的一致估计。我们在模拟研究中考察了所提方法的性能,并将该方法应用于Vemurafenib篮子试验数据分析。

关键词

引用

@article{arxiv.2011.04135,
  title  = {Mixture of Finite Mixtures Model for Basket Trial},
  author = {Junxian Geng and Tianjian Zhou and Ruitao Lin and Guanyu Hu},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2011.04135},
  year   = {2026}
}

备注

18 pages, 1 figure