序列试验模拟中存活结果的推断程序：比较基于 sandwich 方差估计、bootstrap 和 jackknife 的置信区间
统计方法学
2025-07-10 v2
摘要
序列试验模拟 (STE) 是一种从观察性数据中估计因果治疗效应的仿真方法。在 STE 中,常用于解决时间变化混杂和/或相关 censoring 的逆概率加权。随后对加权后数据应用潜在结果模型来估计治疗效应。就推断而言,简单 sandwich 方差估计虽受欢迎但保守,非参数 bootstrap 计算昂贵,而更高效的线性化估计函数 (LEF) bootstrap 尚未适用于 STE。我们通过模拟比较了构建存活结果下边际风险差置信区间的各种方法,评估基于非参数/LEF bootstrap、jackknife 和 sandwich 方差估计置信区间的覆盖情况。LEF bootstrap 置信区间在小/中等样本量、低事件率和低治疗预valence的情况下表现最佳,这恰是 STE 的动机场景。它们对治疗组不平衡的敏感性较低,且比非参数 bootstrap 更快计算。对于大样本量和中/高事件率的情况,sandwich 方差估计置信区间覆盖率最佳且计算最快。这些发现为使用 STE 进行因果存活分析中的置信区间构建提供了指导。
引用
@article{arxiv.2407.08317,
title = {Inference procedures in sequential trial emulation with survival outcomes: comparing confidence intervals based on the sandwich variance estimator, bootstrap and jackknife},
author = {Juliette M. Limozin and Shaun R. Seaman and Li Su},
journal= {arXiv preprint arXiv:2407.08317},
year = {2025}
}
备注
Main text: 23 pages, 5 figures, 5 tables. Supplementary materials included