观察性研究中因果效应估计的框架：混杂因素调整与工具变量的比较
统计方法学
2023-05-01 v3
摘要
为估计因果效应，在健康领域开展观察性研究的分析人员采用多种策略以减轻因适应症混杂所带来的偏倚。为此目的有两大类方法：使用混杂因素与工具变量（IVs）。由于这类方法在很大程度上依赖于不可检验的假设，分析人员必须在一个不确定的范式下运作，即这些方法将不完美地发挥作用。在本教程中，我们形式化了一套通用原则与启发式方法，用于在这两类方法假设可能被违背时估计因果效应。这关键需要将观察性研究的过程重构为假设这样一种潜在情形：其中一类方法所得估计的不一致性小于另一类。尽管我们关于方法学的讨论大多围绕线性设定展开，我们也触及非线性设定中的复杂性以及灵活过程，如目标最小损失估计（TMLE）与双重机器学习（DML）。为展示我们原则的应用，我们研究了多奈哌齐用于轻度认知障碍（MCI）的标签外使用。我们在分析中以及对照一项类似的观察性研究与临床试验，比较并对比了传统的与灵活的混杂因素方法和IV方法的结果。
引用
@article{arxiv.2209.06984,
title = {Frameworks for Estimating Causal Effects in Observational Settings: Comparing Confounder Adjustment and Instrumental Variables},
author = {Roy S. Zawadzki and Joshua D. Grill and Daniel L. Gillen},
journal= {arXiv preprint arXiv:2209.06984},
year = {2023}
}