儿科药物研发中安全性数据库的范围：评估类型、分析精度与基于靶向效应的外推路径
应用统计
2022-11-28 v1
摘要
儿科患者应当能够获得经过适当安全性和疗效评估的药品。鉴于修订说明书的这一目标，儿科临床开发计划及其所产生的的安全性数据库的充分性必须为药品预期用途的有利获益-风险评估提供依据。虽然从成人外推可用于支持儿童药物疗效，但在安全性评估中可能存在不愿采用相同方法的倾向，从而通过减少样本量抹杀了试验效率的潜在收益。为应对这种不情愿，我们探讨了儿科试验中的安全性审评，包括影响这些数据的因素、特定类型的安全性评估，以及针对特定不良事件（AEs）事件率估计可实现的精度。此外，我们讨论了可为侧重于靶向效应的安全性外推使用提供基准的评估。最后，我们探索了一种使用贝叶斯方法理解精度的统一方法，作为以概率术语描述/确定特定不良事件事件率估计风险的最适当方法学。
引用
@article{arxiv.2211.13329,
title = {Extent of Safety Database in Pediatric Drug Development: Types of Assessment, Analytical Precision, and Pathway for Extrapolation through On-Target Effects},
author = {Margaret Gamalo and Yihua Zhao and Aijun Gao and Jingjing Ye and Ralph DeMasi and Eiji Eshida and YJ Choi and Robert Nelson},
journal= {arXiv preprint arXiv:2211.13329},
year = {2022}
}