基于观察性数据的治疗效益预测器评估：面对识别问题与混杂偏误

治疗效益预测器（TBP）是将患者特征映射到该患者治疗效益估计的函数。此类预测器支持优化个体化治疗决策，这是精准医学的核心。然而，对TBP的预测性能评估具有挑战性，因为通常必须在非随机分配的样本中进行。本文简要回顾了几种用于评估TBP的指标，并展示了如何使用来自目标人群的观察性数据对预先指定的TBP进行评估，针对单个时间点的二元治疗决策。我们以效益浓度指数（concentration of benefit index）这一判别性度量和适度校准曲线（moderate calibration curve）这一校准性度量为例。这些指标的population-level定义涉及潜在的治疗效益变量，但我们通过将相应估计量重新表述为仅涉及可观测数据分布的形式，展示了识别问题的解决方案。我们还指出，在不完全控制混杂偏误的情况下，偏误的传播方式比针对更常见的估计量时更为复杂。我们发现，偏误模式往往是不可预测的，针对因果效应估计的常规直觉关于偏误方向并不适用于当前情境。