基于多重插补的缺失预测变量下二值结局预测规则的构建与评估：理论视角与数据驱动评价

我们研究在预后设计中当预测变量存在缺失值时预测规则的校准与评估问题。本文有两个交织的关键目标。其一是研究预测规则的校准如何与多重插补的使用相结合，以考虑缺失的预测变量观测。第二个目标是提出这样的方法，可使用当前的多重插补软件实现，同时通过对结局尚未可用的新观测进行验证来实现无偏的预测评估。为给方法学定义提供依据，我们首先从理论背景综述多重插补作为一种模型估计方法而非纯算法描述。我们特别对比了多重插补在参数（效应）估计与预测校准中的应用。基于此综述，我们提出了两种方法，其中第二种利用了经典的 Rubin 规则进行参数估计，而第一种对基于单次插补拟合的模型所得概率取平均，以直接近似未来观测的预测密度。我们给出了使用当前软件的实现，其允许对性能度量进行验证或交叉验证估计，以及对未来数据中预测变量的缺失数据进行插补，而未来数据中结局按定义尚未观测。我们全程限定于二值结局和 logistic 回归，尽管所讨论的原则普遍适用。我们给出了来自常规咨询实践的两个数据集作为示例。结果显示各方法在准确性上差异很小，但使用第一种方法时校准概率的变异大幅降低。