限制平均生存时间的基线协变量调整方法比较
统计方法学
2022-11-03 v1
摘要
限制平均生存时间是一种临床易于解释且不要求任何比例风险假设的度量。我们关注直接建模生存时间并调整协变量的两种方式。一种是对每个受试者使用留一法计算伪生存时间，然后利用所有伪值进行模型分析以调整协变量。伪生存时间用于在模型分析中反映删失受试者的信息。另一种方法对观察到事件时间的受试者调整协变量，同时使用逆删失概率加权（IPCW）对删失受试者进行调整。本文通过一个简单示例数据集和计算机模拟，从检测组间差异的功效角度评估这两种方法的性能。简单示例说明了两种方法的直观行为。对于使用伪生存时间的方法，伪值难以解释。我们确认由于大量删失数据，伪生存时间与原发性胆汁性胆管炎临床试验中获得的真实数据不同。在模拟中，发现使用IPCW的方法功效更高。即使在删失发生率和协变量存在组间差异的情况下，使用IPCW的方法仍保持一类错误率的名义显著性水平。我们得出结论：在调整协变量时，应使用IPCW方法来估计限制平均生存时间。
引用
@article{arxiv.2211.00784,
title = {Comparison of Baseline Covariate Adjustment Methods for Restricted Mean Survival Time},
author = {Keisuke Hanada and Junji Moriya and Masahiro Kojima},
journal= {arXiv preprint arXiv:2211.00784},
year = {2022}
}