通过幂似然结合实验与观测数据
统计方法学
2024-04-26 v2 统计理论
统计理论
摘要
随机对照试验是因果推断的黄金标准，并在现代循证医学中扮演关键角色。然而，其使用的样本量往往过于有限，无法对人群中较少见的亚组得出显著的因果结论。相比之下，观测数据正以海量规模日益可及，但可能因隐藏混杂而存在偏倚。鉴于这些互补特性，我们提出一种幂似然方法来用观测数据增强 RCT 以改进处理效应估计的效率。我们提供了一种数据自适应过程，通过最大化期望对数预测密度（ELPD）来选择最佳调节观测数据信息的学习率。我们通过一项模拟研究验证方法，显示功效提升的同时维持近似名义覆盖率。最后，我们将方法应用于真实世界数据融合研究，用美国健康索赔数据集增强 PIONEER 6 临床试验，展示了方法的有效性，并就其应用中的实际考量提供了详细指导。
引用
@article{arxiv.2304.02339,
title = {Combining experimental and observational data through a power likelihood},
author = {Xi Lin and Jens Magelund Tarp and Robin J. Evans},
journal= {arXiv preprint arXiv:2304.02339},
year = {2024}
}