非劣效确证性试验中两二项比例的分析
统计方法学
2022-07-12 v1 应用统计
摘要
在本文中，我们提出在非劣效比较中使用精确似然得分（ELS）检验，并推导出两个独立二项比例之差基于该检验的置信区间。该检验的 p 值通过使用精确二项概率获得，其中的讨厌参数以其受限最大似然估计替代。计算所得的 I 类错误显示，在统计功效为 80% 或 90% 的适当赋能确证性临床试验中，所提出的 ELS 方法相对于流行的渐近方法在非劣效比较上具有重要优势。对于所比较治疗组的不平衡样本量，渐近得分方法的 I 类错误在真实比例的一段范围内系统性地高于名义水平，而 ELS 方法不存在此类问题。平均而言，在经验比较中 ELS 方法的真实 I 类错误比所有考虑的方法都更接近名义水平。此外，在极少数情况下 ELS 检验的 I 类错误超出名义水平，但仅超出少量。另外，对于大多数确证性试验，使用 ELS 方法的 p 值和置信区间可在少于 30 秒的计算机时间内获得。理论论证与吸引人的经验证据，加上快速的计算时间，应使 ELS 方法在统计实践中极具考虑价值。
引用
@article{arxiv.2207.04372,
title = {Analysis of two Binomial Proportions in Non-inferiority Confirmatory Trials},
author = {Hassan Lakkis and Andrew Lakkis},
journal= {arXiv preprint arXiv:2207.04372},
year = {2022}
}