基于 TrialsBank 的面向临床试验操作成功的潜在风险感知机器学习方法
机器学习
2026-04-01 v1 人工智能
数据库
摘要
临床试验具有高成本、周期长以及 substantial operational risk，但可靠的前瞻性预测方法尚存不足。现有的人工智能方法常仅关注单一指标或特定开发阶段，并且经常依赖试验设计阶段不可得的变量，限制了实际应用。我们提出一种基于 TrialsBank 的分层潜在风险感知机器学习框架，用于预测临床试验的操作成功率。TrialsBank 是由 Sorintellis 开发的专用 AI 就绪数据库，包含 13,700 项试验。将操作成功定义为按照计划的时间表、招募目标和方案规范顺利完成试验并实现数据库锁定。该方法将操作成功预测分解为两个建模阶段。首先，使用在试验启动前即可获得的 180 多项药物和试验级别特征预测中间潜在操作风险因子。然后，将这些预测的潜在风险纳入下游模型，以估计操作成功的概率。采用分阶段数据划分策略以防止信息泄露，并使用 XGBoost、CatBoost 和 Explainable Boosting Machines 进行基准测试。在 I-III 期中，该框架实现了强劲的超样本性能，分别达到 0.93、0.92 和 0.91 的 F1 分数。纳入潜在风险驱动因素可提高操作失效的辨识度，性能在独立推断评估中保持稳健。这些结果表明，操作成功可以在潜在风险感知的 AI 框架下进行前瞻性预测，从而实现早期风险评估并支持数据驱动的临床开发决策。
关键词
引用
@article{arxiv.2603.29041,
title = {A Latent Risk-Aware Machine Learning Approach for Predicting Operational Success in Clinical Trials based on TrialsBank},
author = {Iness Halimi and Emmanuel Piffo and Oumnia Boudersa and Yvan Marcel Carre Vilmorin and Melissa Ait-ikhlef and Karima Kone and Andy Tan and Augustin Medina and Juliette Hernando and Sheila Ernest and Vatche Bartekian and Karine Lalonde and Mireille E Schnitzer and Gianolli Dorcelus},
journal= {arXiv preprint arXiv:2603.29041},
year = {2026}
}
备注
18 pages, 5 figures, 3 tables