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因果推断情境下的插值模拟研究警示

统计方法学 2025-04-17 v1

摘要

插值模拟已成为评估复杂情境下不同统计方法操作特征的重要工具,例如在使用电子健康记录(EHR)数据进行药物流行病学治疗有效性研究。这些研究提供了关于估计器性能受稀有事件、小样本量等挑战影响的见解,从而指示哪些方法在真实数据集中表现最佳。插值模拟将来自真实数据集的抽样数据与合成数据组合,以生成用于估计量的已知真实值。当前存在不同的插值模拟策略。我们比较了两种流行的插值模拟框架。我们提供了数值证据和一个理论结果,显示其中一种框架可能导致某些估计器错误地表现得过于偏倚,置信区间覆盖率低于名义值。使用两种合成和真实世界 EHR 数据进行详细的模拟研究表明,这些陷阱在大样本量和分析来自随机对照试验的数据时仍然存在。我们以指导选择保持良好理论特性以便对统计方法进行公正评估,同时保持与真实数据相似性的插值模拟方法的选择。

关键词

引用

@article{arxiv.2504.11740,
  title  = {A cautionary note for plasmode simulation studies in the setting of causal inference},
  author = {Pamela A Shaw and Susan Gruber and Brian D. Williamson and Rishi Desai and Susan M. Shortreed and Chloe Krakauer and Jennifer C. Nelson and Mark J. van der Laan},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2504.11740},
  year   = {2025}
}

备注

55 pages, 6 tables, 2 figures, 8 supplemental tables, 4 supplemental figures