面向酒精使用障碍试验中预测个体治疗效应的零一膨胀数据的贝叶斯加性回归树模型
应用统计
2025-07-29 v1
摘要
酒精使用障碍（AUD）治疗存在显著的个体层面异质性，结果范围从完全 abstinence 到持续大量饮酒不等。这种由复杂行为、社会和环境因素驱动的变异性，为治疗评估和个体化决策带来了重大挑战。特别是，对受限 semicontinuous 结果的准确建模和预测个体治疗效应（PITE）仍具方法学难度。针对 Project MATCH 的预注册 PITE 分析，我们开发了 HOBZ-BART，这是一种新型贝叶斯非参数模型，专为针对集中于临床意义边界值（0 和 1）的 semicontinuous 结果而设计。该模型通过序列 huddle structure 将结果分解为三个组成部分——abstinence、partial drinking 和 persistent use——，其可解释性符合临床推理。共享的贝叶斯加性回归树（BART）集合捕捉各组成部分中非线性效应和协变量相互作用，而可扩展的 Beta 概似近似则实现了高效、共轭友好的后验计算。通过大量仿真实验，我们展示了 HOBZ-BART 在预测准确性、计算效率和 PITE 估计方面均优于传统的零一膨胀 Beta（ZOIB）模型。随后，我们使用 HOBZ-BART 对 MATCH 试验进行首次的 PITE 分析，这使我们能够对认知行为疗法（CBT）、动机强化疗法（MET）和十二步促进法（TSF）进行临床意义上的比较，为个体化治疗提供了见解。HOBZ-BART 将统计严谨性与临床可解释性结合起来，满足成瘾研究中对支持个体化数据驱动护理的模型的迫切需求。
引用
@article{arxiv.2507.19848,
title = {A Bayesian Additive Regression Trees Model for zero and one inflated data for Predicting Individual Treatment Effects in Alcohol Use Disorder Trials},
author = {Pamela Solano and M Lee Van Horn and Kyle Walters and Philipp Besendorfer and Alena Kuhlemeier and Manel Martínez-Ramón and Thomas Jaki},
journal= {arXiv preprint arXiv:2507.19848},
year = {2025}
}