使用广义联合回归模型检验多变量混合结果的相似性及其在疗效-毒性响应中的应用

临床试验中的一个常见问题是检验一个解释变量对感兴趣响应的影响在两个组（例如患者组或治疗组）之间是否相似。在此背景下，相似性被定义为在预先指定的阈值内的等效性，该阈值表示两组之间可接受的偏差。这个问题通常通过评估解释变量对响应的影响是否相似来解决。该评估基于，例如，差异的置信区间或两个参数回归模型之间的合适距离。通常，这些方法建立在单变量连续或二元结果变量的假设之上。然而，多变量结果，尤其是超出双变量二元响应的情况，仍未得到充分探索。本文引入了一种基于利用高斯 copula 的广义联合回归框架的方法。与现有方法相比，我们的方法适应各种结果变量尺度，例如连续、二元、分类和有序，包括多维空间中的混合结果。我们通过模拟研究和疗效-毒性案例研究证明了该方法的有效性，从而突出了其实际相关性。