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参考假设下纵向连续结局条件均值插补的序贯线性回归

统计方法学 2023-10-18 v2 应用统计

摘要

在纵向连续结局的临床试验中,参考基插补(RBI)常用于处理缺失结局数据,其估计量纳入了间发事件(如治疗中断)的效应。RBI最初在多重插补框架下提出,但近期有条件均值插补(CMI)结合标准误的刀切估计量被提出,以得到确定性的治疗效应估计并修正频率学派推断。对于多重插补和CMI,重复测量混合模型(MMRM)常用于插补模型,但将其拟合到多个数据集(如刀切样本)计算密集,且复杂多参数MMRM模型存在收敛问题。因此,基于每次访视结局的序贯线性回归(SLR)逐步方法已在多重插补框架下的插补模型中开发,但CMI框架下的类似进展尚缺。本文通过提出在CMI框架下实现RBI的SLR方法填补此文献空白,并利用理论结果与模拟证明其有效性。我们还在真实数据应用中说明了所提方法。

关键词

引用

@article{arxiv.2310.05151,
  title  = {Sequential linear regression for conditional mean imputation of longitudinal continuous outcomes under reference-based assumptions},
  author = {Sean Yiu},
  journal= {arXiv preprint arXiv:2310.05151},
  year   = {2023}
}