基于多组学数据的生存预测方法大规模基准研究

多组学数据，即包含不同类型高维分子变量（通常还附加经典临床变量）的数据集，正日益被用于各种疾病的探究。然而，关于多组学数据对预测诸如生存时间等疾病结局的效用，仍存在疑问。同样不清楚的是，哪些方法最适合推导此类预测模型。我们旨在通过一项使用真实数据的大规模基准研究来回答这些问题。将机器学习和统计学中的不同预测方法应用于数据库“癌症基因组图谱”中的 18 个多组学癌症数据集，这些数据集包含 35 到 1,000 个观测以及 60,000 到 100,000 个变量。所考虑的结局为（删失的）生存时间。比较了基于提升、惩罚回归和随机森林的十二种方法，包括考虑和不考虑组学变量分组结构的方法。Kaplan-Meier 估计和仅使用临床变量的 Cox 模型被用作参考方法。采用多次重复的 5 折交叉验证对方法进行比较。Uno's C-index 和 integrated Brier-score 作为性能度量。结果表明，尽管多组学数据能够改善预测性能，但这并非普遍情况。仅 block forest 方法在所有数据集上的平均表现略优于 Cox 模型。考虑多组学结构可改善预测性能，并保护低维组（尤其是临床变量）中的变量不被排除在模型之外。所有分析均可使用免费的 R 代码复现。