具有信息性子组大小的聚类数据中配对结局关联的估计

当观测单元的数量或其在结局定义类别中的分布与研究结局相关时，信息性聚类大小（ICS）和信息性子组大小（ISS）可能会扭曲边际关联估计。这一问题对于配对结局尤为相关，因为观测到的关联可能取决于聚类大小、配对类别构成以及单元进入分析的过程。我们提出了三种用于聚类数据中配对结局间边际关联的加权估计方法。权重源自聚类内重抽样论证，并将逆聚类大小和逆子组大小加权扩展到配对结局类别。我们还通过利用Stouffer方法修改了现有的ISS检验程序，以减轻计算负担。为评估这些方法，我们开发了一个聚类配对结局模拟器，该模拟器将单元水平关联、潜在聚类水平关联和结局依赖性保留分离开来。模拟结果表明，当关联通过单元水平依赖性产生且子组构成具有信息性时，基于配对的加权可以减少偏差，但可能会削弱由潜在聚类水平结构所承载的关联。当关联主要为聚类水平时，典型的逆聚类加权仍然更为稳定。在NHANES口腔健康数据中的应用显示，总体上牙周病与龋齿之间存在较小的正相关，其中充填牙面结局比龋坏牙面结局显示出更强的ISS证据，并且对基于配对的加权更为敏感。这些结果表明，在ICS和ISS下的边际关联应结合关联来源、观测单元结构以及选择加权方案时所使用的假设进行解释。