eGFR 斜率估计及各种估计方法比较的估计量框架开发
统计方法学
2025-04-11 v1
摘要
慢性肾病 (CKD) 是一全球性健康挑战，特征为肾功能的逐渐衰退，常导致终末期肾病 (ESKD) 和增加死亡率。为解决由于肾组合成终点罕见导致的延长随访时间等限制问题，eGFR 斜率——反映肾功能衰退轨迹的代理终点——因其预测能力和监管支持而日益备受青睐。尽管存在这些优势，但缺乏针对 eGFR 斜率估计量和跨试验比较的标准化框架，使其解释和跨试验比较保持不一致。现有方法，包括简单线性回归和混合效应模型，在其 underlying 假设上存在差异，导致需要一种正式的方法将估计方法与试验目标对齐。本文提出一个针对 CKD RCT 中基于 eGFR 斜率的分析方法的估计量框架，确保清晰地定义“要估计什么”，并增强结果的可比性。通过模拟研究和实际数据应用，我们评估了在不同情景下各种常用估计技术的性能。通过推荐 eGFR 斜率估计量的明确特征，并提供估计方法的考量，本工作旨在提高 CKD 试验结果的可靠性和可解释性，推动治疗发展和临床决策。
引用
@article{arxiv.2504.07411,
title = {Estimand framework development for eGFR slope estimation and comparative analyses across various estimation methods},
author = {Tuo Wang and Yu Du},
journal= {arXiv preprint arXiv:2504.07411},
year = {2025}
}