设计统计最优的癌症治疗药物

癌细胞和健康细胞具有不同的分子特性分布，因此对药物的反应也不同。理想的抗癌药物应在杀死癌细胞的同时限制对健康细胞的伤害。然而，癌细胞和健康细胞群体中固有的细胞间变异增加了选择性药物作用的难度。在此，我们提出了一种基于以下理念的分类框架：理想的抗癌药物应最大程度地区分癌细胞和健康细胞。我们首先探讨了如何利用分子标记在单细胞基础上区分癌细胞与健康细胞，然后探讨了如何通过这些分子标记统计预测药物效应。接着，我们将这两个想法结合起来，展示如何最优地将药物与肿瘤细胞匹配。我们发现，少数基因的表达水平足以很好地区分癌症组织和健康组织中的单个细胞。我们还发现基因表达可以预测抗癌药物的疗效，这表明抗癌药物充当了利用基因谱进行分类的分类器。与我们的第一个发现一致，少量基因就能很好地预测药物疗效。最后，我们构建了一个定义最优药物的框架，并预测了可能比单一药物更精准靶向癌症的药物组合。将抗癌药物概念化为解决高维分子标记空间中的判别问题，有望为新抗癌药物和药物组合的设计提供指导。